Av. Álvares Cabral, 1741, Edifício II - Euclydes Reis Aguiar - 10° andar - Bairro: Santo Agostinho - CEP: 30170-001 - Fone: (31) 3501-1071 - Email: gab.simone.lemos@trf6.jus.br
Apelação Cível Nº 6000143-68.2026.4.06.3815/MG
PROCESSO ORIGINÁRIO: Nº 6000143-68.2026.4.06.3815/MG
RELATORA: Desembargadora Federal SIMONE DOS SANTOS LEMOS FERNANDES
RELATÓRIO
Trata-se de Apelação Cível interposta pela União Federal contra sentença proferida pelo Juízo da Vara Cível e JEF Adjunto da Subseção Judiciária de São João del Rei/MG que julgou procedente o pedido inicial para condená-la a fornecer o fármaco Ácido Quenodesoxicólico 250 mg a M. B. N. D. O., para tratamento de Xantomatose Cerebrotendinosa (CID E75.5), conforme .
Em suas razões recursais (), a apelante aduz, em síntese: a) a necessidade de concessão de efeito suspensivo; b) a vedação ao fornecimento de medicamento sem registro na ANVISA (art. 19-T da Lei nº 8.080/1990); c) a inobservância dos critérios estipulados nos Temas 6, 500 e 1234 do STF e 106 do STJ; d) a insuficiência probatória de Medicina Baseada em Evidências e o parecer desfavorável do NATJUS; e e), subsidiariamente, o direcionamento da obrigação executiva aos entes estadual/municipal e a fixação de medidas de contracautela.
Por sua vez, em sede de contrarrazões recursais (), a recorrida argumenta, em síntese: a) o cabimento de recebimento do recurso apenas no efeito devolutivo (art. 1.012, § 1º, V, do CPC); b) a incidência específica da tese do Tema 1161 do STF, cujos pressupostos foram integralmente preenchidos; c) a cabal demonstração da imprescindibilidade do tratamento para moléstia rara, a inexistência de substituto no SUS e a incapacidade financeira da parte.
É o relatório.
VOTO
Presentes os pressupostos de admissibilidade, conheço do recurso.
A matéria devolvida a este tribunal consiste em definir sobre o preenchimento, ou não, dos requisitos estabelecidos no Tema 500 da Repercussão Geral para a concessão do medicamento Acido Quenodesoxicolico 250 mg, medicamento não registrado na Anvisa, para tratamento da doença que a acomete: Xantomatose Cerebrotendinosa - outros distúrbios do depósito de lípides – CID E75.5.
I - Mérito
I.1 - Da satisfação dos requisitos do Tema 500 da Repercussão Geral
Inicialmente, cumpre assinalar que o Poder Judiciário, ao ser instado a intervir na esfera das políticas públicas de saúde, deve pautar sua atuação pela autocontenção e pelo respeito à divisão funcional do poder, evitando substituir a valoração técnico-científica formulada pelos órgãos estatais incumbidos por lei para tal mister.
Nesse prisma, o eminente Ministro Luís Roberto Barroso, ao proferir o voto-vista condutor no julgamento do paradigma RE nº 657.718 (Tema 500/STF), assentou de forma cristalina os limites da cognição jurisdicional sob o ângulo da capacidade institucional:
Em regra, juízes e tribunais devem ser autocontidos e deferentes aos outros Poderes em questões técnicas ou científicas complexas ou que envolvam a formulação e a implementação de políticas públicas. Nessas situações, muitas vezes faltam ao Poder Judiciário a capacidade institucional e a expertise para decidir e avaliar o efeito sistêmico de suas decisões. Esse é justamente o caso do registro de medicamentos
[...]
31. A vigilância e o registro sanitário de medicamentos são, pela sua natureza, procedimentos de caráter tipicamente administrativo, reservados ao Poder Executivo (CF/1988, art. 200, I e II) e, mais especificamente, à Anvisa
[...]
32. Esse domínio legítimo de atuação administrativa da Anvisa, balizado pela lei, deve ser respeitado pelas diferentes instâncias de controle, inclusive pelo Poder Judiciário. Trata-se de uma exigência que decorre logicamente da separação de poderes. Daí porque decisões judiciais que deferem medicamentos não registrados, ao substituírem uma escolha técnica e procedimental da Agência, interferem de forma ilegítima no funcionamento da Administração Pública, em afronta à reserva de administração e à separação de poderes.
À luz de tais premissas institucionais, a tese vinculante firmada pelo Supremo Tribunal Federal no julgamento do Tema 500 da Repercussão Geral fixou a orientação de que a ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial, estabelecendo, contudo, exceções rigorosas e objetivas:
1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais.
2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial.
3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras); (ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.
4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União.
Ao desaminar a exceção concernente ao primeiro requisito, o voto condutor do acórdão paradigma explicitou:
"Primeiro, o medicamento deve ter sido submetido a registro no Brasil. A ideia é que sempre se deve privilegiar a análise técnica da agência reguladora nacional. [...]
A única exceção em relação a esse requisito seria o caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras, para os quais não houve solicitação de registro, em razão da falta de viabilidade econômica. Nesses casos, a parte deverá demonstrar que (i) a doença é rara conforme os critérios da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) da ANVISA nº 205/2017 (enfermidade que atinge até 65 pessoas em cada 100 mil) e (ii) não há protocolo clínico específico do Ministério da Saúde para o tratamento da doença."
No caso concreto, o acervo probatório demonstra o preenchimento de todos os requisitos excepcionais fixados no balizamento do Tema 500/STF.
A autora é portadora de Xantomatose Cerebrotendinosa (CID E75.5), moléstia metabólica hereditária de transmissão autossômica recessiva, decorrente de mutação no gene CYP27A1 (detectada em homozigose no teste genético realizado na Rede SARAH), que leva à deficiência da enzima esterol 27-hidroxilase e ao acúmulo progressivo de colestanol no sistema nervoso central.
Trata-se de enfermidade que se enquadra perfeitamente no conceito legal de doença rara delineado pela Resolução RDC ANVISA nº 205/2017 e pela Portaria MS nº 199/2014 (afetando até 65 pessoas por 100 mil indivíduos). O Ácido Quenodesoxicólico 250 mg qualifica-se como medicamento órfão desenvolvido especificamente para corrigir essa falha metabólica grave. Ademais, é fato incontroverso nos autos que inexiste Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) editado pelo Ministério da Saúde ou pela CONITEC para a aludida patologia.
O medicamento Ácido Quenodesoxicólico possui registro sanitário regular perante agências de elevado prestígio internacional, destacando-se a Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-cerebrotendinous-xanthomatosis-rare-lipid-storage-disease), e a European Medicines Agency (EMA), na União Europeia (https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/chenodeoxycholic-acid-leadiant).
A prova pericial e as informações técnicas acostadas revelam de modo inequívoco a ausência de alternativa terapêutica eficaz ou equivalente cadastrada na rede pública nacional.
Nesse sentido, o perito judicial destacou que o medicamento pleiteado corresponde ao tratamento padrão para a doença que a acomete, os riscos de progressão da doença no caso de não utilização dele, bem como a existência de evidências científicas acerca da eficácia, acurácia e segurança do medicamento (), além da inexistência de substituto terapêutico registrado no Brasil:
V – QUESITOS DO JUÍZO
QUESITO 03: Qual o tratamento ideal para a doença que acomete o (a) periciado (a)? Há necessidade de algum exame para orientar o tratamento?
RESPOSTA: O tratamento considerado padrão para a Xantomatose Cerebrotendinosa consiste na reposição de ácido quenodesoxicólico, que atua corrigindo parcialmente o defeito metabólico na síntese dos ácidos biliares, reduzindo a produção e o acúmulo de colestanol. Em alguns casos pode haver associação com estatinas. Para acompanhamento terapêutico, podem ser necessários exames laboratoriais seriados, incluindo dosagem de colestanol plasmático, além de exames neurológicos e de imagem para monitoramento da evolução clínica.
QUESITO 04: Se o tratamento pleiteado ou indicado pelo médico do periciado (a) não for realizado, existe cura espontânea para a doença que acomete o(a) periciado(a)? No caso do periciado(a), é necessário o uso urgente desse esquema de tratamento?
RESPOSTA: Não existe cura espontânea para a doença. Trata-se de condição genética de evolução crônica e progressiva. A ausência de tratamento pode levar à progressão das manifestações neurológicas e sistêmicas ao longo do tempo.
[...]
QUESITO 07: Existem evidências científicas conclusivas sobre a efetividade da droga pleiteada nos autos, na dose prescrita, em casos semelhantes ao do autor? Favor considerar e correlacionar os seguintes aspectos: - Existência de estudos discordantes quanto aos benefícios da droga
Sim. A medicação solicitada está descrita na literatura médica e em consensos clínicos internacionais como terapia direcionada ao distúrbio metabólico da doença.
[...]
QUESITO 09: O tratamento pleiteado pode ser substituído por outro com a mesma eficácia? Existe algum tratamento similar fornecido pela rede de saúde pública? Existe outro modelo terapêutico, mesmo que não fornecido pelo SUS, que possa apresentar resultado satisfatório, com custo mais baixo, que ainda não foi proposto ao(a) paciente/autor(a)? Existem outros medicamentos, genéricos ou mais baratos, ou disponibilizados pela rede pública de saúde, que supram os anseios do periciado(a) no tratamento da doença? Há medicamento similar ou que exerça o mesmo efeito farmacológico daquele pleiteado pela parte autora?
RESPOSTA: Não há medicamento genérico ou alternativa terapêutica que apresente o mesmo mecanismo de ação e eficácia comprovada. Outras medicações, como estatinas, podem ser utilizadas apenas como terapia adjuvante, não substituindo o tratamento principal. Na literatura médica, também foi descrito o uso de Ácido cólico como possível alternativa em alguns casos, principalmente quando há intolerância ao ácido quenodesoxicólico. Contudo, os dados disponíveis são mais limitados e essa estratégia é considerada alternativa ou secundária em relação ao tratamento padrão.
O expert respaldou suas conclusões em farta e atualizada literatura médica internacional (como os ensaios de Kisanuki et al., 2025; Zubarioglu et al., 2025; Verrips et al., 2020), atestando que o medicamento constitui o único tratamento modificador do curso da moléstia apto a impedir a progressão da paraparesia espástica de membros inferiores observada na paciente.
Por outro lado, o parecer eNatjus, apesar de ter sido desfavorável, ao considerar que se aplicariam ao caso concreto os requisitos do Tema 6 e, pela inexistência de registro, que eles não estariam preenchidos, confirma as conclusões do perito ():
Outras Tecnologias Disponíveis
Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar: Não há opções.
Conclusão
Tecnologia: Ácido Quenodesoxicólico 250mg
Conclusão Justificada: Não favorável
Conclusão: CONSIDERANDO que a paciente foi diagnosticada com xantomatose cerebrotendínea (CTX), doença metabólica rara autossômica recessiva decorrente de mutações no gene CYP27A1, levando à deficiência da enzima esterol 27-hidroxilase, com consequente acúmulo sistêmico de colestanol e manifestação neurológica progressiva, incluindo espasticidade e tetraparesia espástica;
CONSIDERANDO que o ácido quenodesoxicólico -CDCA é reconhecido na literatura internacional como tratamento de primeira linha para a CTX, atuando na normalização do metabolismo dos ácidos biliares, redução dos níveis plasmáticos e liquóricos de colestanol e supressão da produção de álcoois biliares tóxicos, com potencial de estabilização ou melhora das manifestações neurológicas e sistêmicas;
CONSIDERANDO que diretrizes especializadas, como as descritas no GeneReviews (University of Washington) e em publicações do Journal of Inherited Metabolic Disease, recomendam o CDCA na dose habitual de 750 mg/dia em adultos, com manutenção indefinida, ressaltando que o início precoce do tratamento está associado à estabilização ou melhora neurológica significativa, especialmente quando iniciado antes dos 28 anos;
CONSIDERANDO que há evidências de estabilização ou melhora de sinais piramidais, como espasticidade e paraparesia/tetraparesia, particularmente quando o tratamento é instituído antes do estabelecimento de dano axonal irreversível, sendo a resposta terapêutica mais robusta em estágios iniciais da doença;
CONSIDERANDO, contudo, que o medicamento não se encontra incorporado ao SUS nem submetido à avaliação favorável pela CONITEC quanto à sua eficácia, segurança, custo efetividade e impacto orçamentário; CONSIDERANDO os parâmetros fixados pelo Supremo Tribunal Federal no Tema 6 (fornecimento de medicamentos não incorporados ao SUS) e no Tema 1234, que estabelecem critérios rigorosos para concessão judicial de fármacos não padronizados, incluindo a necessidade de comprovação de evidências científicas robustas, registro sanitário regular e inexistência de alternativa terapêutica disponível na rede pública;
CONSIDERANDO que a judicialização deve observar os princípios da reserva do possível, da equidade e da organização das políticas públicas de saúde, evitando decisões que comprometam a alocação racional de recursos;
CONCLUI-SE que, embora haja indicação terapêutica e potencial benefício clínico do medicamento, à luz dos critérios estabelecidos nos Temas 6 e 1234 do STF, não se verifica respaldo jurídico suficiente para o seu fornecimento no presente caso, razão pela qual o parecer é desfavorável à concessão da medicação requerida. H
á evidências científicas? Sim
Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? Não
Soma-se aos requisitos já expostos que a hipossuficiência financeira da autora é patente: o custo anual estimado do tratamento atinge o montante aproximado de R$ 250.000,00 (duzentos e cinquenta mil reais), cifra manifestamente incompatível com a realidade orçamentária da família.
Nesse sentido, a jurisprudência da 4ª Turma deste Egrégio Tribunal Regional Federal da 6ª Região chancela a concessão do Ácido Quenodesoxicólico com amparo no Tema 500 do STF para o tratamento da Xantomatose Cerebrotendinosa:
DIREITO CONSTITUCIONAL E PROCESSUAL CIVIL. AGRAVO DE INSTRUMENTO. TUTELA ANTECIPADA. SAÚDE. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO REGISTRADO NA ANVISA. DOENÇA RARA. MEDICAMENTO ÓRFÃO. TEMA 500 DA REPERCUSSÃO GERAL. NOTA TÉCNICA DO NATJUS FAVORÁVEL. INEXISTÊNCIA DE SUBSTITUTIVO TERAPÊUTICO COM REGISTRO NO BRASIL. PERICULUM IN MORA CONFIGURADO PELA NECESSIDADE DE TRATAMENTO PRECOCE. RECURSO DESPROVIDO.
[...]
O Tema 500 da repercussão geral estabelece requisitos para a concessão judicial de medicamentos não registrados na ANVISA, e que na hipótese de medicamento órfão para o tratamento de doenças raras e ultrarraras, são o registro por agências internacionais renomadas e inexistência de substitutivo terapêutico com registro no Brasil.
[...]
A Nota Técnica Complementar ao NATJUS assevera expressamente a inexistência de substitutivo terapêutico com registro no Brasil. O periculum in mora decorre da importância do tratamento precoce. Recurso desprovido. (TRF6, AI 6009687-50.2024.4.06.0000, 4ª Turma, Rel. Des. Fed. Lincoln Rodrigues de Faria, Data de Julgamento: 17/04/2026, P.E. 23/04/2026)
DIREITO À SAÚDE. AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER. FORNECIMENTO DE MEDICAMENTO NÃO REGISTRADO NA ANVISA. DOENÇA RARA. RESPONSABILIDADE SOLIDÁRIA DOS ENTES FEDERATIVOS. REQUISITOS DO TEMA 500/STF PREENCHIDOS.
[...]
4. O medicamento pleiteado, Ácido Quenodeoxicólico, destinado ao tratamento da doença rara Xantomatose Cerebrotendinosa, atende aos requisitos do Tema 500/STF: (i) trata-se de doença rara; (ii) o fármaco é registrado por agências internacionais renomadas (EMA e FDA); (iii) inexiste substituto terapêutico disponível no Brasil. [...] Apelações conhecidas e não providas. (TRF6, ApRemNec 0008894-79.2015.4.01.3813/MG, 4ª Turma, Rel. Des. Fed. André Prado Vasconcelos, Data de Julgamento: 29/08/2025, P.E. 29/08/2025)
Por fim, o direcionamento da obrigação à União revela-se escorreito, em obediência ao item 4 da tese fixada no Tema 500 do STF ("As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União"), mostrando-se hígidas as medidas de contracautela já ordenadas na sentença (apresentação trimestral de receituário e relatório médico atualizados).
Demonstrado o cumprimento integral dos parâmetros vinculantes do Tema 500/STF, a manutenção da sentença de procedência é medida que se impõe.
Diante da sucumbência recursal, majoro os honorários advocatícios em 10% sobre o valor estabelecido na condenação, consoante o § 11, do Art. 85, do CPC.
Rejeito o pedido de atribuição de efeito suspensivo, diante da inexistênica de probabilidade do direito.
Ante o exposto, voto por negar provimento ao recurso de apelação.
Documento eletrônico assinado por SIMONE DOS SANTOS LEMOS FERNANDES, Desembargadora Federal Relatora, na forma do artigo 1º, inciso III, da Lei 11.419, de 19 de dezembro de 2006. A conferência da autenticidade do documento está disponível no endereço eletrônico https://eproc2g.trf6.jus.br/eproc/externo_controlador.php?acao=consulta_autenticidade_documentos, mediante o preenchimento do código verificador 60000528146v5 e do código CRC 0ec72f77.
Informações adicionais da assinatura:
Signatário (a): SIMONE DOS SANTOS LEMOS FERNANDES
Data e Hora: 30/09/2026, às 07:15:19